Traducción
y adaptación por: Ricardo Rojas C.
Del
original en idioma Ingles de: Acceleron Pharma
Fuente
de la información en la Web:
http://www.acceleronpharma.com/
content/news/press-releases/detail.jsp/q/news-id/33
LUCCA, Italia - 14 de Mayo del 2007 - Acceleron Pharma, Inc., una compañía
biofarmaceutica que desarrolla terapéuticos para el tratamiento de enfermedades
músculoesqueléticas, metabólicas y relacionadas al cáncer, hoy anunció los
resultados de un estudio preclínico con ACE-031 que demostró la habilidad del
compuesto para incrementar la masa y fuerza muscular en ratones normales y en
modelos animales con distrofia muscular. El ACE-031 inhibe a los reguladores
negativos del músculo para incrementar la masa y fuerza muscular, como un
tratamiento potencial para las enfermedades neuromusculares y la pérdida de
músculo relacionada al cáncer. Los datos fueron presentados el domingo 13 de
Mayo, en la conferencia Gordon Research sobre Miogenesis en Lucca, Italia.
"Acceleron esta animado por los significantes resultados y los datos positivos
generados por el ACE-031, abarcando numerosos modelos preclínicos de pérdida
muscular", dice Jas Seehra, Jefe Científico Principal de Acceleron. "El ACE-031
y compuestos relacionados de Acceleron demuestran consistentemente aumentos
sustanciales en la masa y fuerza del músculo esquelético."
El ACE-031, una proteína terapéutica basada en el receptor de la activina tipo
IIB (ActRIIB), es el primero de varios compuestos que Acceleron está
desarrollando para el tratamiento de enfermedades que involucran la pérdida de
masa, fuerza y función muscular. El ActRIIB se une a la miostatina (GDF - 8) y a
otros reguladores negativos de la de masa y fuerza muscular. La sobre-expresión
de la miostatina ha sido demostrado causa una pérdida en la masa y fuerza
muscular, y la inhibición de la miostatina resulta en el aumento selectivo de la
masa y fuerza muscular esquelética. En modelos preclínicos, el ACE-031
incrementó la masa y fuerza muscular esquelética en modelos de enfermedad de
esclerosis lateral amiotrófica (ELA), distrofia muscular, la pérdida muscular
inducida por glucocorticoides y la pérdida muscular relacionada con la edad
(sarcopenia). El ACE-031 ofrece el potencial para un completamente nuevo tipo de
terapia para el tratamiento de varias condiciones que deterioran el músculo.
"El potencial clínico del ACE-031 para incrementar selectivamente el músculo
esquelético, ofrecerá a un numero creciente de pacientes una oportunidad
excelente de beneficiarse de una terapia prometedora para la, de otra forma
intratable, pérdida muscular relacionada con su enfermedad", Matthew L Sherman
dijo, Jefe Médico Oficial de Acceleron. "Basado en el exhaustivo programa
preclínico actualmente en marcha, Acceleron está trabajando para avanzar el
ACE-031 a la fase 1 de pruebas clínicas más tarde este año."
Conclusiones del estudio
La presentación, titulada "El tratamiento con un receptor soluble de la activina
IIB causa un incremento de la masa y fuerza muscular en ratones mdx" habla de
los datos de los estudios preclínicos en ratones normales y en el modelo de
ratón de distrofia muscular. Estos estudios indican un aumento sustancial en la
masa muscular y un aumento dependiente de dosis en la masa magra del cuerpo en
animales tratados. Estos efectos son importantes en sólo dos semanas seguidas al
inicio de la terapia y aumentan más aun cuando el tratamiento continúa. En el
modelo de ratón mdx de distrofia muscular, los animales tratados mostraron
aumentos en la masa muscular que se tradujeron en un significativo aumento de la
fuerza muscular.
Sobre la pérdida de músculo
La pérdida de masa y fuerza muscular es una seria consecuencia clínica de varios
tipos de enfermedades y condiciones: (1) enfermedades neuromusculares, como la
ELA y la distrofia muscular, en las cuales los pacientes sufren de pérdida de
fuerza y función muscular que por último conduce a insuficiencia respiratoria y
muerte (2) cáncer- caquexias, en el cual los pacientes pueden perder masa
muscular y el peso del cuerpo a consecuencia ambos de sus tratamientos del
cáncer (la terapia de privación hormonal causa la pérdida de músculo) y el
cáncer mismo (3) otras caquexias, en las que la pérdida de músculo tiene que ver
con enfermedades crónicas como la insuficiencia cardiaca congestiva, enfermedad
pulmonar obstructiva crónica, y enfermedad de riñón crónica y, (4) pérdida de
músculo relacionada con la edad, conocida como sarcopenia, en la que la pérdida
de músculo generalizada y la debilidad conduce a frecuentes caídas y morbosidad
y mortalidad por huesos rotos. Un fármaco candidato que incrementaría la masa y
fuerza muscular se espera produzca un beneficio clínico mayor a través del
amplio rango de serias condiciones medicas, en las que actualmente no hay
ninguna terapia segura y eficaz que incremente la masa y la fuerza muscular
esquelética de forma selectiva.
Sobre Acceleron Pharma
Acceleron es una compañía biofarmaceutica privada comprometida a descubrir,
desarrollar, fabricar y comercializar nuevos a bioterapeuticos que modulen el
crecimiento de hueso, músculo, grasa y vasculatura para tratar enfermedades
músculoesqueléticas, metabólicas y relacionadas al cáncer. El enfoque científico
de Acceleron aprovecha su perspicacia única de los poderes regeneradores de dos
familias de proteínas: el Factor de Crecimiento y de Diferenciación (GDF), y las
familias de la Proteína Ósea Morfogenetica (BMP). El programa principal de la
compañía es un agente anabólico óseo que está siendo desarrollado para revertir
la pérdida ósea en enfermedades como la osteoporosis y el cáncer.
Adicionalmente, la compañía está promoviendo algunos programas preclínicos que
incrementan la masa muscular, controlan la angiogénesis e impiden la acumulación
de grasa. Acceleron utiliza tecnologías bioterapeuticas demostradas y capitaliza
la capacidad de fabricación de GMP interna de la compañía para rápida e
eficientemente promover sus programas terapéuticos.
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El ACE-031 de Acceleron Pharma Incrementa la Masa y Fuerza Muscular en Estudios
Preclínicos