Traducción
y adaptación por: Ricardo Rojas C.
Del
original en idioma Ingles de: CF News 13
Fuente
de la información en la Web:
http://www.cfnews13.com
/Health/HealthHeadlines/2007/12/12/
stem_cells_may_ease_muscular_dystrophy.html
Nueva York, 12 de Diciembre del 2007 - Células madre modificadas de pacientes con distrofia muscular aliviaron los
síntomas de la enfermedad en ratones, dice un estudio pequeño que plantea
esperanzas para tratar a pacientes con tejido de sus propios cuerpos.
Los ratones mostraron músculos más fuertes y corrieron más en una cinta rodante
que ratones afectados que no fueron tratados.
Otros tratamientos experimentales para distrofia muscular también han producido
resultados alentadores en animales del laboratorio, pero expertos dijeron que el
nuevo estudio se muestra promisorio para otro enfoque más.
El trabajo se concentró en distrofia muscular Duchenne, un trastorno genético
que deteriora el músculo que afecta a chicos y ocurre en aproximadamente 1 de
cada 3,500 varones nacidos. Es la forma infantil más severa y más común de la
distrofia muscular.
Los chicos con distrofia Duchenne tienen dificultad para caminar tan temprano
como a la edad preescolar, y casi todos ellos pierden su habilidad de caminar
entre las edades de 7 y 12 años. Usualmente fallecen en sus 20´s debido a
debilidad en su corazón y músculos del pulmón. No hay ninguna cura conocida.
La idea de tratar a las personas con sus propias células es atractiva porque sus
cuerpos no se espera rechacen las células como foráneas. Así que no tendrían que
tomarse fármacos para prevenir el rechazo.
El nuevo estudio usó células madre tomadas del músculo de pacientes con
Duchenne. Estas células "Adultas" son diferentes de las células madre
embrionarias, que son polémicas porque los científicos deben destruir embriones
para cosecharlas.
El trabajo es publicado en la edición de Diciembre de la revista Cell Stem Cell
por científicos de la Universidad de Milán en Italia, y en otro lugar. Usó
ratones que tenían una versión de DM Duchenne y cuyos sistemas inmunológicos no
rechazan tejido foráneo.
La distrofia Duchenne es causada por un gen mutado que impide a las células
producir una proteína crucial. Así que sólo poner células madre en los ratones
de pacientes con el gen defectuoso no habría hecho algún bien. En vez de eso,
los investigadores insertaron ADN en las células para hacer que omitieran la
mutación. Por consiguiente, produjeron una versión acortada pero funcional de la
proteína.
Este enfoque, llamado omisión de exón (exon skipping), está siendo ahora
estudiado en experimentos humanos tempranos que tratan de entregar el
tratamiento dentro del cuerpo de un paciente con Duchenne.
En el estudio con el ratón, las células fueron tratadas fuera del cuerpo.
Entonces los científicos inyectaron las células tratadas en el flujo sanguíneo
de seis ratones. Las células se asentaron cerca del músculo dañado por la
enfermedad, y los investigadores encontraron mas tarde proteína humana en
algunas fibras musculares del ratón.
Las pruebas del laboratorio mostraban que los músculos retirados de la pata de
los ratones tratados, eran más fuertes que de aquellos ratones sin tratar,
aunque se mantenían más débiles de lo normal. Un estudio de cinta rodante con
cuatro ratones descubrió que el tratamiento prolongó el tiempo de correr antes
del agotamiento, pero otra vez no al nivel de ratones sanos.
El trabajo es "una demostración positiva de muchas técnicas de vanguardia usadas
juntas y eficazmente", dijo Sharon Hesterlee, vice presidenta para investigación
translacional en la Asociación de Distrofia Muscular de EUA, que no esta
involucrada con el estudio.
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Células madre podrían aliviar la distrofia muscular