Traducción
y adaptación por: Ricardo Rojas C.
Del
original en idioma Ingles de: Santhera News
Fuente
de la información en la Web:
http://www.santhera.com/index.php
?docid=212&vid=&lang=en&newsdate=200710
&newsid=1163568&newslang=en
LIESTAL, Suiza, oct. 31 - Santhera Pharmaceuticals, una compañía suiza de
especialidad farmacéutica concentrada en enfermedades neuromusculares, anuncio
positivamente hoy, los primeros resultados de una fase IIa de prueba clínica de
12 meses con SNT-MC17 (idebenone) en distrofia muscular Duchenne (DMD), midiendo
los parámetros cardíacos y respiratorios. Santhera por lo tanto está entregado
al desarrollo clínico adicional del SNT-MC17 en DMD.
Esta fase IIa de prueba exploratoria, fue un estudio doble-ciego, aleatorio y
controlado por placebo de 12 meses dirigido en la Universidad de Leuven, en
Bélgica. En total 21 pacientes con DMD entre los 8 y 16 años de edad fueron
seleccionados, para valorar la eficacia y tolerabilidad de un nivel de dosis de
SNT-MC17 (450 miligramos/día) comparado con placebo. Trece pacientes estaban
recibiendo SNT-MC17, mientras 8 pacientes seleccionados aleatoriamente formaban
el grupo de placebo. No hubo ningún marginado en el estudio y el acatamiento fue
muy bueno. De forma importante, no había ninguna diferencia en la seguridad y
tolerabilidad del SNT-MC17 comparado con el placebo, subrayando el perfil de
seguridad excelente del SNT-MC17 también en esta población pediátrica.
El objetivo principal fue valorar si el SNT-MC17 mejora o disminuye la velocidad
de la disminución de la función cardiaca en pacientes con DMD, aplicando un
enfoque ecocardiografico exhaustivo, que incluía tecnología de obtención de
imágenes Doppler del tejido cardíaco y porcentaje de rigidez. El objetivo final
principal ,era una valoración del cambio en la contractibilidad de la región del
músculo del corazón, que es afectada temprana y más seriamente en pacientes con
DMD, medido por la radial sistólica máxima de la pared inferolateral ventricular
izquierda. Después del tratamiento durante doce mes con SNT-MC17, los pacientes
con DMD mostraron una tendencia a una mejora de este parámetro cardíaco
funcional comparado con placebo (P= 0.098).
Adicionalmente a estos datos, los pacientes con SNT-MC17 mejoraron también
ciertos parámetros respiratorios. El detalle más sorprendente y estadísticamente
importante, fue la mejora de la función pulmonar de los pacientes con DMD medida
por el flujo máximo (P= 0.042). Los pacientes tratados con SNT-MC17 mejoraron
este parámetro, mientras que los pacientes con placebo se deterioraron durante
el período del estudio.
Estos descubrimientos son aun mas interesantes, cuando la mayoría de los
pacientes más viejos y más afectados seleccionados aleatoriamente les toco en el
grupo de tratamiento con SNT-MC17, mientras la mayoría de los pacientes más
jóvenes y menos afectados seleccionados aleatoriamente les toco en el grupo de
placebo. Aunque esto resultó en las diferencias de base que complicaban la
interpretación de algunas de las conclusiones, es alentador que incluso
pacientes más seriamente afectados parecían mostrar mejoras.
"A pesar del pequeño tamaño de muestra de este estudio piloto y las limitaciones
resultantes, se vieron algunas tendencias de eficacia interesantes con el
SNT-MC17 que animan la investigación adicional del fármaco en DMD.
Particularmente alentadores son los cambios en los parámetros cardíacos, y aun
más en los respiratorios, cuando éstos representan las complicaciones que
amenazan la vida en esta enfermedad. Nos gustaría agradecer a los pacientes y
sus padres que participaron en esta prueba piloto a largo plazo controlada
aleatoriamente, que permitió que nosotros evaluáramos por primera vez si el
SNT-MC17 y su modo único de efecto podían potencialmente suministrar una función
benéfica terapéutica para esta enfermedad devastadora ", dijo Gunnar Buyse
profesor adjunto de neurología infantil en la Universidad de Leuven e
investigador principal del estudio.
"Fuimos muy afortunados por la oportunidad de colaborar con el grupo en Leuven
para este estudio. Este equipo tiene gran experiencia clínica y de investigación
en la valoración neurológica y cardiológica de pacientes con DMD. Basados en los
datos prometedores que el equipo del estudio ha sido capaz analizar hasta ahora,
en Santhera estamos excitados por proseguir el desarrollo clínico del SNT-MC17
en DMD. En las semanas próximas, el equipo del estudio analizará los datos
adicionalmente y esperamos que las conclusiones suministren orientación
importante para la planificación y la ejecución del siguiente desarrollo
clínico", añadió Thomas Meier, oficial científico principal de Santhera.
La razón fundamental científica para esta prueba, estaba basada en los datos
prometedores obtenidos en un estudio colaborativo entre la universidad de Leuven
y Santhera. En un modelo de ratón bien establecido para DMD, fue demostrado que
la administración temprana y a largo plazo del SNT-MC17 indicaba eficacia
cardioprotectiva y realización de ejercicio mejorada. Estos datos fueron
presentados en la Reunión Anual de la Academia Estadounidense de Neurología en
Boston, EUA, más temprano este año.
Luego de los análisis adicionales de los datos obtenidos en la fase IIa de
prueba reportados hoy, Santhera piensa pedir supervisión de protocolo de la
Agencia Europea de Medicinas (EMEA) y la Administración Alimentos y Fármacos de
EUA (FDA.) en preparativos del desarrollo clínico adicional del SNT-MC17. El
compuesto ya ha recibido la designación de fármaco huérfano para DMD tanto en
Europa como en EUA. En Agosto del 2007, Santhera y Takeda Pharmaceutical Company
Limited anunciaron un acuerdo bajo el que Santhera consintió los derechos de
mercadotecnia exclusivos para SNT-MC17 en DMD en Europa y en Suiza a Takeda.
Sobre distrofia muscular Duchenne (DMD)
La DMD es el tipo más común y devastador de degeneración muscular, y resulta en
una rápida debilidad muscular progresiva. Es una enfermedad genética y
degenerativa que es heredada en un modo recesivo ligado al cromosoma X. La DMD
afecta a aproximadamente a 30,000 pacientes en EUA, Europa, y Japón, y su
incidencia es aproximadamente de 1 entre 3,500 varones nacidos vivos. Las
mujeres pueden ser portadoras de DMD pero usualmente no presentan ningunos
síntomas. La DMD es caracterizada por la pérdida completa de la proteína
distrofina, resultando en debilitamiento y deterioro muscular progresivo, a
través de una compleja cascada que involucra homeostasis de calcio alterada y
estrés oxidativo. La edad media del inicio está entre los 3 y 5 años de edad,
con una pérdida de la ambulación en pacientes adolescentes. La cardiomiopatía
dilatada e insuficiencia respiratoria están comúnmente relacionadas con esta
enfermedad crónica, que resulta en morbosidad temprana y mortalidad en pacientes
de DMD, frecuentemente en la adolescencia tardía y comienzos de los veintes.
* * *
Sobre Santhera
Santhera Pharmaceuticals, una compañía suiza de especialidad farmacéutica
concentrada en el descubrimiento, desarrollo y mercadotecnia de productos
farmacéuticos de molécula pequeña para el tratamiento de enfermedades
neuromusculares graves. La visión de Santhera, es volverse una compañía líder de
especialidad farmacéutica que ofrece terapias para un número de indicaciones en
esta área de alta necesidad médica irrealizada, que incluye muchas indicaciones
huérfanas sin terapia en actual.
Santhera tiene actualmente cinco programas de desarrollo en etapa clínica, tres
de los cuales estan investigando su compuesto líder, SNT-MC17 (idebenone), para
el tratamiento de Ataxia de Friedreich (FRDA), distrofia muscular Duchenne (DMD)
y neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON). Otro programa clínico investiga
el JP-1730 (fipamezole) por el tratamiento de Diskinesia en el Mal de Parkinson
(DPD) en cooperación con Juvantia, propietaria del compuesto. El quinto programa
comprende al SNT-317 (omigapil) en Distrofias Musculares Congénitas (CMD), un
compuesto licenciado a Novartis. Para el programa más avanzado, el SNT-MC17 en
FRDA, la compañía ha solicitado la autorización de venta en Europa y será
presentado en breve en Canadá. El compuesto también esta en fase III de
desarrollo clínico para FRDA en los EUA mientras los otros programas clínicos
están en fase II. Para información adicional, por favor visite
www.santhera.com.
Principal /
Correo
Electronico /
Formato
Imprimible 
Reportes Alentadores de Santhera, primeros datos de la fase II de prueba
clínica con SNT-MC17 en distrofia muscular Duchenne