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Santhera Presenta Datos de Eficacia del SNT-MC17 en DMD en la Reunión Anual de la AAN

Traducción y adaptación por: Ricardo Rojas C.
Del original en idioma Ingles de: Santhera News
Fuente de la información en la Web:
http://www.santhera.com/index.php?
docid=212&vid=&lang=en&newsdate=200804
&newsid=1208447&newslang=en

Abril 11, 2008 - Santhera Pharmaceuticals, una compañía farmacéutica suiza especializada enfocada en enfermedades neuromusculares, anuncia hoy que los datos positivos de eficacia de una fase II de prueba clínica de 12 meses con SNT-MC17 (idebenone) en distrofia muscular Duchenne (DMD), están siendo presentados en el 60 Encuentro Anual de la Academia Estadounidense de Neurología (AAN) en Chicago, primero, en una sesión de afiche el 15 de abril y después, en la sesión principal el 17 de abril. Los datos de eficacia en la función cardiaca y respiratoria suministran la base para un programa planeado crucial de desarrollo clínico esperado que empiece posteriormente en el 2008.

El profesor Gunnar Buyse investigador principal de la prueba DELPHI, presentará los resultados de este estudio (P02.115: "Prueba Controlada Doble-Ciego Aleatoria del SNT-MC17/Idebenone en distrofia muscular Duchenne "; Abstracto 1736) en el 60 Encuentro Anual de la AAN durante la Sesión de Afiche el 15 de abril de las 11:30 a.m. a las 2:30 p.m. En adición, este informe ha sido escogido por el comité organizador para su inclusión en la sesión "Tópico Principal Científico de Desordenes Neuromusculares, EMG, y Autonómicos en el 60 Encuentro Anual de la AAN " el 17 de abril de las 6:00 a las 7:00 p.m. Éstas son las primeras presentaciones de los detalles completos de los datos de eficacia obtenidos en la prueba DELPHI. Descubrimientos preliminares de eficacia ya han sido anunciados en octubre del 2007.

Los pacientes de la prueba DELPHI con el SNT-MC17/idebenone, mejoraron durante el período de tratamiento de 52 semanas en el punto final primario, la tensión radial sistólica máxima de la pared cardíaca inferolateral del ventrículo izquierdo (VI), la región del corazón que esta más severamente afectada en los pacientes de DMD. Expresado como un cambio porcentual de la línea de base, el grupo de pacientes tratado con SNT-MC17/idebenone mejoro en un 104 %, que era significativamente diferente de los pacientes tratados con placebo que mejoraron solamente en un 29 % (p=0.03). En adición, la tensión sistólica longitudinal máxima de la región cardíaca medio-lateral del VI también mejoró significativamente, indicando un efecto benéfico del SNT-MC17/idebenone en la disfunción miocardial temprana y sistólica en DMD.

Medidas secundarias de resultado de este estudio, también incluían pruebas de función respiratoria. Las medidas directas de debilidad respiratoria (flujo expiratorio máximo, presión inspiratoria máximal) mejoraron en pacientes con SNT-MC17/idebenone, indicando la eficacia del SNT-MC17/idebenone para mejorar los signos tempranos de debilidad e insuficiencia respiratoria. Por ejemplo, el flujo máximo expresado como porcentaje del valor pronosticado para pacientes con SNT-MC17/idebenone mejoro en un 2.8 %, mientras pacientes con placebo se deterioro un 8.5 % (p= 0.042).

El profesor Gunnar Buyse, profesor adjunto de pediatría y neurología infantil en la Universidad de Leuven e investigador principal del estudio, comenta: "Éstas son las primeras señales de la eficacia clínica del SNT-MC17/idebenone en los parámetros funcionales cardíacos y respiratorios en DMD. Es particularmente alentador ver que el SNT-MC17/idebenone pueda proteger de las complicaciones que potencialmente ponen en riesgo la vida en pacientes de DMD. Los resultados positivos suministran una base clara para estudios adicionales de desarrollo clínico para confirmar el potencial beneficio terapéutico del SNT-MC17/idebenone para esta enfermedad neuromuscular devastadora."

Sobre la prueba DELPHI (siglas en ingles de Protocolo de Estudio a Largo-Plazo de Eficacia en Duchenne de Dosis Alta de Idebenone)

La Fase II de prueba de 12 meses ha evaluado la eficacia y tolerancia del tratamiento con SNT-MC17/idebenone en una dosis de 450mg/día, comparado con placebo en niños con DMD. En total 21 pacientes, de edad entre 8 a 16 años, con disfunción cardíaca fueron inscritos en el estudio doble-ciego, aleatorio y controlado por placebo, conducido en la Universidad de Leuven, Bélgica. Trece pacientes recibieron SNT-MC17/idebenone, mientras ocho pacientes fueron aleatoriamente puestos en el grupo de placebo. No había ningún marginado en el estudio y el acatamiento fue muy bueno. Importantemente, no había ninguna diferencia en la seguridad y tolerancia del SNT-MC17/idebenone comparado con el placebo, subrayando el excelente perfil de seguridad del compuesto, en particular también en una población pediátrica. La eficacia clínica del SNT-MC17/idebenone fue demostrada en parámetros funcionales cardíacos y respiratorios (incluyendo el punto final primario), que eran marcadores sensitivos de la enfermedad cardíaca e insuficiencia respiratoria.

Sobre distrofia muscular Duchenne (DMD)

La DMD es el tipo más común y devastador de degeneración muscular, y resulta en una rápida debilidad muscular progresiva. Es una enfermedad genética y degenerativa que es heredada en un modo recesivo ligado al cromosoma X. La DMD afecta a aproximadamente a 30,000 pacientes en EUA, Europa, y Japón, y su incidencia es aproximadamente de 1 entre 3,500 varones nacidos vivos. Las mujeres pueden ser portadoras de DMD pero usualmente no presentan ningunos síntomas. La DMD es caracterizada por la pérdida completa de la proteína distrofina, resultando en debilitamiento y deterioro muscular progresivo. La edad media del inicio está entre los 3 y 5 años de edad, con una pérdida de la ambulación en pacientes adolescentes. La cardiomiopatía dilatada e insuficiencia respiratoria están comúnmente relacionadas con esta enfermedad crónica, que resulta en morbosidad temprana y mortalidad en pacientes de DMD.

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Sobre Santhera

Santhera Pharmaceuticals, una compañía suiza de especialidad farmacéutica concentrada en el descubrimiento, desarrollo y mercadotecnia de productos farmacéuticos de molécula pequeña para el tratamiento de enfermedades neuromusculares severas. La visión de Santhera, es volverse una compañía líder de especialidad farmacéutica que ofrece terapias para un número de indicaciones en esta área de alta necesidad médica irrealizada, que incluye muchas indicaciones huérfanas sin terapia actual.

Santhera tiene actualmente cinco programas de desarrollo en etapa clínica, tres de los cuales estan investigando su compuesto líder, SNT-MC17 (idebenone), para el tratamiento de Ataxia de Friedreich (FRDA), distrofia muscular Duchenne (DMD) y neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON). Otro programa clínico investiga el JP-1730 (fipamezole) por el tratamiento de Diskinesia en el Mal de Parkinson (DPD) en cooperación con Juvantia, propietaria del compuesto. El quinto programa comprende al SNT-317 (omigapil) en Distrofias Musculares Congénitas (CMD), un compuesto licenciado a Novartis. Para el programa más avanzado, el SNT-MC17 en FRDA, la compañía ha solicitado la autorización de venta en EUA, Suiza y Canadá. En los EUA, el compuesto esta en fase III de desarrollo clínico para la FRDA. Los otros programas clínicos están en fase II. Para información adicional, por favor visite www.santhera.com.

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