Traducción
y adaptación por: Ricardo Rojas C.
Del
original en idioma Ingles de: Medical News Today
Fuente
de la información en la Web:
http://www.medicalnewstoday.com/medicalnews.php?newsid=44889
12 de Junio del 2006 - El equipo conducido por el Dr. Jacques P. Tremblay, un investigador en el
departamento de Genetica Humana en el Centre Hospitalier Universitaire de Quebec
(CHUQ) en la ciudad de Quebec y profesor en la Facultad de Medicina de la
Universidad de Laval, ha tomado un paso importante hacia una cura para distrofia
muscular Duchenne. Después de llevar a cabo el primer trasplante de célula
muscular exitoso en pacientes jóvenes hace dos años, el profesor Tremblay
anunció hoy que en ocho de los nueve pacientes han mostrado resultados
prometedores.
La distrofia muscular Duchenne es un progresivo debiltamiento y degeneración de
los músculos, causado por una mutación en el codigo genetico usado para una
proteina llamada distrofina. Esta proteina está ausente en los músculos de
personas afectadas con este desorden. Con las células musculares sanas
injertadas por el equipo de investigadores, una proporción considerable de las
fibras musculares de los pacientes pueden ahora sintetizar la proteina faltante.
Los análisis indicaban que entre 4 % y 26 % de las células musculares en el
centímetro cúbico de músculo tratado eventualmente produce la proteina producida
por la fusión de las células del donador. Los resultados son publicadoa en la
ultima edicion del Journal of Neuropathology and Experimental Neurology. El
equipo del Dr. Tremblay es el primero en el mundo en conseguir este nivel de la
expresión de distrofina en tantos pacientes, y en tales altos porcentajes de
fibras.
Distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad hereditaria que afecta a un
niño de cada 3,500. Las primeras señales aparecen en la infancia, entre las
edades de dos y cinco. Sus víctimas son confinadas a una silla de ruedas en su
adolescencia temprana. La enfermedad progresivamente debilita todos los
músculos, de forma notable los músculos respiratorios, comprometiendo la
expectativa de vida. La mayoría de los afectados mueren entre las edades de 20 y
30. Actualmente, no hay tratamiento - solamente rehabilitación, procedimientos
quirúrgicos y la prednisona para aumentar la calidad de vida de pacientes.
Nueva prueba clínica: buscando a diez pacientes
En base de estos resultados, el profesor Tremblay ha recibido la autorización de
conducir una segunda fase de pruebas clínicas. Estas pruebas clínicas son
apoyadas financieramente por SOVAR, CellGene Inc., y la Association Française
contre les Myopathies. En esta segunda prueba, aproximadamente 300 millones
células donadas serán trasplantadas a un músculo completo en el antebrazo del
receptor. La fuerza de los pacientes será medida antes de sus injertos de
celulas, y tres y seis mes después. Este experimento permitirá a los
investigadores determinar que tanto el trasplante incrementa significativamente
la fuerza del músculo injertado.
El equipo del Dr. Tremblay está buscando a diez pacientes sobre la edad de18 que
sufren de distrofia muscular Duchenne o Becker. A los pacientes se les pide
hablar con sus neurólogos, que pueden ayudarlos a contactarse con los
investigadores.
Dr. Tremblay recibió el premio de investigación de Sirius 2005 por su trabajo en
distrofia muscular Duchenne. Más recientemente, el Real Colegio de Médicos y
Cirujanos de Canadá y la Sociedad Canadiense para la Investigación Clínica le
otorgaron el premio Henry-Friesen honrandolo como un científico distinguido cuya
investigación biomédica es reconocible en el escenario internacional como nuevo
y original y del calibre más alto.
El equipo multidisciplinario del CHUQ dirigido por el Dr. de Jacques P. Tremblay
incluye al Dr. Daniel Skuk, Dr. Michel Sylvain, Dr. Jack Puymirat, Dr.
Jean-Pierre Bouchard, Dr. Louise Deschenes, Dr. Helene Senay, Dr. Jean-Guy
Lachance, Dr. Raynald Roy, y Dr. Pierre Dalens.
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