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Células Madre Mesoangioblastos y DMD: Preguntas y Respuestas

Traducción y adaptación por: Ricardo Rojas C.
Del original en idioma Ingles de: Parent Project Muscular Dystrophy de EUA
Fuente de la información en la Web:
http://www.parentprojectmd.org
/site/PageServer?pagename=nws_stem_cells

5 de Diciembre del 2006 - Nuestra filial italiana del Duchenne Parent Project ha estado suministrando apoyo a Giulio Cossu y colegas por los últimos 8 años. Recientemente el trabajo de Cossu describió tres experimentos en el perro GRMD distrófico.
Cuatro de los perros recibieron mesoangioblastos autólogos (con defecto Duchenne), tratados en Vitro con un lenti vector viral para expresar microdistrofina humana, una versión acortada pero funcional de Distrofina; seis perros recibieron mesoangioblastos sanos de un solo donante no familiar (bajo un protocolo de supresión inmune) y los otros tres perros no fueron tratados, usados como control.
En general, los resultados mostraron que los mesoangioblastos sanos donados proveyeron un beneficio importante mientras que las células autólogas genéticamente corregidas eran mucho menos eficaces.
El trabajo de Cossu indica que es posible trasplantar mesoangioblastos a perros distróficos y obtener una reconstitución extensiva de fibras que expresan Distrofina.
Había una mejora en la fuerza de la contracción y en muchos casos una preservación de la habilidad para andar.

En una entrevista reciente con el Dr. Cossu se le hicieron las siguientes preguntas:

1) ¿Habrá pruebas clínicas?
R. Esperanzadoramente si, en un futuro cercano.

2) ¿A los perros les fue tan bien con sus propios mesangioblastos genéticamente modificados como con los sanos?
R. No, probablemente porque la micro-distrofina no dio un rescate funcional completo.

3) ¿Debemos guardar células de cordones umbilicales de hermanos etc.?
R. Hasta ahora no hemos conseguido obtener mesoangioblastos de cordones umbilicales. Así que, por lo menos para nuestra terapia eso no sería necesitado.

4) ¿Cual es la escala de tiempo verdadera de esta investigación?
R. 30 años, de biología de la célula muscular; 10 años de biología de la célula madre (desde 1996); 5 años de experimentos en vivo en ratones (desde 2001); 3 años de experimentos en perros (desde 2003). Dos años más a la primera prueba clínica (esperanzadoramente)

5) ¿Puede ser acelerado sin riesgo?
R. No

6) ¿La financiación es un problema?
R. No (hasta ahora)

7) ¿Esto podría ser un tratamiento para todos los chicos sin considerar su mutación?
R. Con células madres donadas sí.

La administración sigue siendo problemáticas y las pruebas iniciales se espera involucren la administración a miembros.

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