Traducción
y adaptación por: Ricardo Rojas C.
Del
original en idioma Ingles de: Summit Corporation plc News
Fuente
de la información en la Web:
http://www.summitplc.com/uploads/
08_SUMM_06ResearchupdateonDMD.pdf
Oxford, R.U., 29 de abril del 2008 - Summit Corporation plc, una compañía
biotecnológica líder del R.U., hoy informa sobre los datos positivos del
programa de desarrollo preclínico de la compañía que se centra en la enfermedad
genética fatal, la distrofia muscular Duchenne (DMD)
En una serie de pruebas que usaban el modelo “estándar de oro” preclínico
en-vivo de de DMD (ratones mdx), el SMT C1100 demostró incrementar
significativamente la fuerza muscular cuando se comparo con ningún tratamiento.
Un beneficio sinergistico en reducir la fatiga muscular durante el ejercicio (la
habilidad de caminar largas distancias) fue visto con el SMT C1100 y tratamiento
con corticoide (prednisolona). Los corticoides son actualmente la única terapia
de primera línea para DMD.
Importantemente, este estudio demuestra que una reducción en la fatiga muscular
durante el ejercicio será un modelo para el aceptamiento del punto final clínico
primario en las pruebas clínicas humanas, y es diseñado para demostrar que la
función muscular de los pacientes será mejorada midiendo el aumento en la
distancia que pueden caminar.
Estos datos más recientes, fueron presentados a científicos de investigación
líderes y a compañías en el campo de las enfermedades neuromusculares en la
conferencia Nuevas Direcciones en Biología y Enfermedades Musculares, que tuvo
lugar en Nueva Orleans, EUA (Abril 27-30). Una copia de la presentación está
disponible a solicitud en investors@summitplc.com.
Los estudios fueron realizados en la Universidad de Bari, Italia, por la
Profesora Annamaria De Luca, una experta líder en enfermedades neuromusculares,
y es la tercera verificación independiente del potencial del enfoque terapéutico
único de Summit para tratar la DMD. El plan de Summit es concluir el trabajo de
desarrollo preclínico al final del 2008 y empezar la fase I de pruebas clínicas
en breve después.
Comentando sobre los resultados, la Profesora Kate Bushby, una especialista e
investigadora líder en enfermedades neuromusculares en la Universidad de
Newcastle, dijo: "Éstos son resultados muy alentadores, que, si pueden ser
replicados en pacientes, proveerá el optimismo verdadero de que un tratamiento a
largo plazo eficaz para DMD puede ser desarrollado."
Richard Storer, DPhil, Jefe Científico Oficial de Summit comenta: "Estamos muy
contentos con cómo nuestro programa de DMD avanza. En estudios preclínicos hasta
la fecha, el SMT C1100 ha mostrado resultados positivos consistentemente lo que
nos da gran confianza de que pronto podremos progresar este nuevo candidato a
pacientes. Si es exitoso en la clínica, este será el fármaco primero en su clase
en ofrecer esperanza considerable a todos los pacientes de DMD. Además, ofrecerá
una ventaja comercial importante a socios potenciales en esta área de alta
necesidad médica irrealizada y reforzará nuestro portafolios de excitantes
programas farmacológicos centrados en el acné, mal de Parkinson y oncología,
todo lo que representa oportunidades de concesión de licencia atractivas."
Sobre la DMD y el enfoque terapéutico de Summit
La DMD es una enfermedad neuromuscular fatal que solamente afecta a varones
jóvenes. Debido a un defecto genético heredado, los pacientes de DMD carecen de
una proteína importante llamada distrofina, que es crucial en mantener la
integridad muscular. La ausencia de distrofina resulta en extensivo deterioro
muscular que restringe severamente la movilidad de pacientes con DMD en su
adolescencia y en última instancia es fatal en sus veintes. No hay ninguna cura
para la enfermedad y el tratamiento con corticoides, la única terapia de primera
línea, actúa para solamente retrasar el requerimiento de una silla de ruedas de
los pacientes.
Summit ha identificado el SMT C1100, una molécula pequeña patentada que actúa
para reemplazar la distrofina faltante incrementando los niveles de una proteína
funcionalmente similar llamada utrofina. Summit cree que las mayores ventajas de
este acercamiento es que es un fármaco oral y tiene el potencial de ser eficaz
en el tratamiento de todos los pacientes con DMD, mientras que otros
tratamientos en curso de desarrollo se espera estén limitado a grupos
específicos de pacientes.
Sobre Summit plc
Summit plc es una compañía de biotecnología del R.U. líder que descubre y
desarrolla nuevos fármacos con propiedad de ellos. Los programas internos de
desarrollo de fármacos de la compañía son apuntalados por su avanzada química de
carbohidratos y plataformas de tecnología de búsqueda de fármacos en pez cebra,
que también suministra un servicio colaborativo o basado en honorarios para la
industria farmacéutica.
Summit plc tiene un amplio rango de programas de descubrimiento de fármacos en
las etapas de desarrollos clínicos, pre-clínicos y de descubrimiento, que se
centran en las enfermedades serias con una necesidad médica irrealizada alta.
Estos campos terapéuticos incluyen trastornos neurológicos, anti-infectivos,
enfermedades oftalmológicas y oncología.
Las capacidad de desarrollo de fármacos en la empresa Summit plc combinan la
pericia de talla mundial tanto en química de carbohidratos, como con búsqueda de
alto volumen y contenido usando sus tecnologías de pez cebra reservadas. Estas
búsquedas enteras de organismos tienen el potencial de reducir dramáticamente el
tiempo y el gasto del descubrimiento de fármacos, y el desarrollo por entrega de
datos que son muy predictivos de la eficacia y toxicidad de compuestos de
fármacos potenciales en humanos.
La compañía participa el mercado de la Bolsa de Valores de Londres en Octubre
del 2004. Información adicional sobre la compañía está disponible en lo
www.summitplc.com.
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Fármaco candidato SMT C1100 aumenta la fuerza y función muscular en estudios
preclínicos