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Vastox Selecciona a un Candidato Preclínico en el Programa de Distrofia Muscular Duchenne

Traducción y adaptación por: Ricardo Rojas C.
Del original en idioma Ingles de: VASTox plc
Fuente de la información en la Web:
http://www.vastox.com/news/press/20070508_DMDcandidate.pdf

Oxford, R.U., 8 de Mayo del 2007 - VASTox plc, una compañía biotecnológica del Reino Unido, anuncia que ha seleccionado a un candidato para entrar en el desarrollo preclínico en el programa de la compañía de descubrimiento de un fármaco para distrofia muscular Duchenne ("DMD").

VASTox tiene un enfoque terapéutico único que se centra en la causa subyacente de esta enfermedad. Debido a un defecto genético, los pacientes de DMD carecen de una proteína importante llamada distrofina, que resulta en un severo deterioro muscular y es en última instancia fatal para los pacientes. VASTox está desarrollando un tratamiento con una pequeña molécula que reemplace la distrofina faltante incrementando niveles de una proteína funcionalmente similar llamada utrofina.

Un beneficio importante del enfoque de VASTox del aumento de la utrofina es que debe ser eficaz para tratar a todos los pacientes con DMD y, lo más importante, la compañía espera que cualquier fármaco que desarrolle sea complementario con los tratamientos paliativos actuales y la variedad de otros enfoques científicos cuyo objetivo actualmente es descubrir terapias para DMD eficaces.

El candidato preclínico de VASTox, llamado VOX C1100, fue seleccionado de una serie de compuestos prometedores, que después redujeron significativamente los niveles de degeneración muscular durante estudios en-vivo. Los otros síntomas secundarios claves de la DMD relacionados con la inflamación crónica y la fibrosis de los músculos, también indicaban una mejora importante en las mismas investigaciones. Muy altos niveles de utrofina fueron identificados en músculos tratados con estos datos, los que provee la validación del enfoque único de VASTox para desarrollar un tratamiento para DMD.

El nuevo candidato, VOX C1100, tiene propiedades químicas y farmacéuticas ventajosas apropiadas para un fármaco oral de molécula pequeña. Además, ha completado exitosamente preliminarmente las pruebas de seguridad y toxicidad después de ser analizado a través de la plataforma química genomica del pez cebra de VASTox. VASTox espera enviar la forma Investigacional de Nuevo Fármaco ("IND") para VOX C1100 a mediados del 2008 con el compuesto entrando a la fase I de pruebas clínicas en humanos durante la segunda mitad del 2008.

La designación de fármaco huérfano ha sido otorgada para el aumento de la utrofina como un mecanismo para tratar la DMD por la Agencia de Medicinas Europea (EMEA), y este estatus suministrará a VASTox un apoyo considerable durante el desarrollo de fármacos acelerando este proceso y reducir los gastos asociados. La compañía también ha construido una fuerte propiedad de patente para proteger el valor creciente de este programa de descubrimiento de fármacos con varias patentes, con sus financiaciones concedidas o archivadas, cubriendo todos los mercados principales del mundo.

El adjetivo de enfermedad huérfana se le da a enfermedades raras con poblaciones de pacientes relativamente pequeñas, pero que son comercialmente atractivas con un mercado de fármacos huérfanos actual que genera ventas anuales medias superiores a $500 millones de dólares. VASTox está activamente persiguiendo colaboraciones comerciales para el programa preclínico de la DMD cada vez más valioso de la compañía.

Richard Storer, DPhil, el Jefe Oficial Científico de VASTox, comenta: "La selección de este candidato para su desarrollo, es la culminación de más de dos años de esfuerzos dedicados por nuestros equipos de investigación. Es particularmente gratificante que un compuesto inicialmente identificado como consecuencia del aumento de la utrofina en-vitro, produce los beneficios observados en-vivo y así respalda nuestro enfoque científico fundamental."

Steven Lee, PhD, CEO de VASTox añadió "La selección del VOX C1100 representa el logro de un acontecimiento muy importante para nuestro programa de DMD, e ilustra el progreso excelente que este programa ha hecho durante los pasados 2 años. Con la progresión de la DMD hacia el desarrollo preclínico, VASTox ahora tiene cinco programas a través de un rango de áreas terapéuticas que están en desarrollo clínico o preclínico y demuestra la potencia, la profundidad y valor siempre creciente de nuestra línea de descubrimiento."

Sobre el programa de DMD de VASTox

La DMD es una enfermedad devastadora que afecta a varones jóvenes para los que actualmente no hay tratamiento eficaz. Los pacientes rara vez sobreviven más allá de la edad de 25 años.

VASTox ha demostrado el aumento en-vivo de la proteína utrofina por varias moléculas pequeñas de su biblioteca química reservada. Este es un desarrollo importante ya que la utrofina ha sido demostrado reemplaza la función de la distrofina, que está perdida en los pacientes con DMD. El aumento de utrofina es visto ampliamente por la comunidad científica como un enfoque muy prometedor para el desarrollo de un tratamiento eficaz para DMD.

Sobre VASTox plc

VASTox es una compañía biotecnológica del R.U. que descubre y desarrolla nuevos fármacos con propiedad de ellos. Los programas internos de desarrollo de fármacos de la compañía son apuntalados por su avanzada química y plataformas de tecnología de búsqueda de fármacos (químicos genómicos), que también suministra un servicio colaborativo o basado en honorarios para la industria farmacéutica.

VASTox tiene un amplio rango de programas de descubrimiento de fármacos en las etapas de desarrollos clínicos, pre-clínicos y de descubrimiento, que se centran en enfermedades serias con una alta necesidad médica irrealizada. Estos campos terapéuticos incluyen trastornos neurológicos (neurodegenerativos y neuromusculares), anti-infectivos, enfermedades oftalmológicas, oncología y medicinas regeneradoras.

Las capacidad de desarrollo de fármacos en la empresa VASTox combinan la pericia de talla mundial tanto en química medicinal, como química de carbohidratos, con búsqueda de alto volumen y contenido usando sus tecnologías de pez cebra y mosca de la fruta reservadas (químicos genómicos). Estas búsquedas enteras de organismos tienen el potencial de reducir dramáticamente el tiempo y el gasto del descubrimiento de fármacos, y el desarrollo por entrega de datos que son muy predictivos de la eficacia y toxicidad de compuestos de fármacos potenciales en humanos.

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