Acceleron Inicia la Fase 1 de Pruebas Clínicas del ACE-031 para Tratar Enfermedades que Involucran Pérdida muscular

Traducción y adaptación por: Ricardo Rojas C.
Del original en idioma Ingles de: Acceleron Pharma News
Fuente de la información en la Web:
http://www.acceleronpharma.com/content/news
/press-releases/detail.jsp/q/news-id/91

CAMBRIDGE, Massachusetts - 20 de octubre de 2008 - Acceleron Pharma, Inc, una compañía biofarmacéutica dedicada al desarrollo de nuevas terapias que modulan el crecimiento de tejidos, incluyendo hueso y músculo, anunció hoy el inicio de una fase 1 de estudio clínico del ACE-031, su compuestos líder para el tratamiento de enfermedades que involucran pérdida de masa y función muscular. La Fase 1 de prueba es un estudio aleatorio, controlado con placebo, de dosis única, y dosis-escalada para evaluar la seguridad y farmacocinética del ACE-031. Esta prueba clínica es el primero en estudio en humanos en el desarrollo global del ACE-031 y se llevará a cabo en Canadá.

"Hay una tremenda necesidad médica insatisfecha para tratar pacientes que sufren de una amplia gama de enfermedades con pérdida de fuerza y función muscular. El ACE-031 tiene el potencial de ser un muy importante nuevo enfoque para tratar estas condiciones serias y que amenazan la vida ", dijo Matthew Sherman, MD, Jefe Oficial Médico de Acceleron.

"El inicio de esta fase 1 de prueba del ACE-031, es otro importante hito clínico para Acceleron", dijo John Knopf, Ph.D., Director Ejecutivo Oficial de Acceleron. "La semana pasada anunciamos el inicio de una Fase 2 de pruebas clínicas en pacientes con la enfermedad ósea por mieloma múltiple con ACE-011, el compuesto líder en nuestro programa óseo, y hoy estamos orgullosos de anunciar el inicio de la primera prueba clínica para ACE–031, el compuestos líder en nuestro programa muscular. La línea de Acceleron sigue madurando y ampliándose, y muy en particular, la empresa sigue en una posición financiera fuerte para cumplir nuestros objetivos clínicos. Esperamos con interés las presentaciones de varios datos médicos en las principales reuniones antes de que finalice el año, que demostrará el progreso de nuestra línea de trabajo”.

El músculo es cada vez más reconocido como esencial para muchos procesos biológicos y desempeña un papel importante en la salud humana. La pérdida de masa y fuerza muscular esta, en última instancia directamente relacionada con la causa de muerte en enfermedades neuromusculares como la distrofia muscular y esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Severa pérdida muscular en el cáncer conduce a graves complicaciones y mal pronóstico. Pérdida muscular es una consecuencia natural del envejecimiento, similar a la pérdida de hueso, lo que disminuye la fuerza muscular (debilidad), movilidad reducida y un aumento del riesgo de una caída y rotura de huesos. En enfermedades metabólicas, un desequilibrio de la dieta, la utilización de energía y músculo esquelético conduce a la mala función metabólica. Al aumentar la masa muscular hay una correspondiente disminución en la masa de grasa y mejoras en la función metabólica.

Acerca del ACE-031

El ACE-031, es una molécula soluble basada en los receptores de la activina tipo IIB (ActRIIB), es una terapéutica biológica que inhibe la señalización a través del receptor ActRIIB. Al bloquear la señalización, a través del ActRIIB, el ACE-031 aumenta la masa y fuerza muscular. En numerosos y variados modelos animales de enfermedad, el ACE-031 aumentó significativamente la masa y fuerza muscular. El ACE-031 ha mostrado alentadores resultados preclínicos en modelos animales con pérdida muscular relacionada con la edad, enfermedades neuromusculares, pérdida muscular relacionada con tratamiento del cáncer y enfermedades metabólicas.

Acerca de Acceleron

Acceleron es una compañía biofarmacéutica privada comprometida a descubrir, desarrollar, fabricar y comercializar nuevos bioterapeuticos que modulan el crecimiento de hueso, músculo, grasa y vasculatura para el tratamiento de los trastornos musculoesqueléticos, metabólicos y enfermedades relacionadas con el cáncer. El enfoque científico de Acceleron se aprovecha de su visión única de los poderes regenerativos de la familia de proteínas del factor de crecimiento y diferenciación (GDF). El ACE-011, un nuevo compuesto formador de hueso, es el compuesto líder de la empresa y está siendo desarrollado para revertir la pérdida ósea en enfermedades como la pérdida de hueso relacionada al cáncer, en una alianza estratégica con la compañía biofarmacéutica multinacional Celgene Corporation. El ACE-031, un nuevo compuesto formador de músculo, está siendo desarrollado para aumentar la masa y fuerza muscular. Además, la compañía está avanzando a través del desarrollo preclínico de productos candidatos que controlan la angiogénesis e inhiben acumulación de grasa. Acceleron utiliza tecnologías bioterapeuticas demostradas y capitaliza en la capacidad de fabricación de Prácticas de Buena Manufactura (GMP) interna de la empresa al desarrollo rápido y eficiente de sus programas terapéuticos. Los inversores en Acceleron son Advanced Technology Ventures, Bessemer Ventures, Flagship Ventures, MPM BioEquities, OrbiMed Advisors, Polaris Ventures, QVT Financial, Sutter Hill Ventures y Venrock. Para más información, visite www.acceleronpharma.com.