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Home Noticias y Articulos sobre Investigaciones Distrofia Muscular en General Terapia génica para DM se muestra promisoria 04/2009
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Terapia génica para distrofia muscular se muestra promisoria más allá de la seguridad


Traducción y adaptación por: Ricardo Rojas C.
Del original en idioma Ingles de: EurekAlert News
Fuente de la información en la Web:
http://www.eurekalert.org/pub_releases/2009-04/nch-gtf041509.php


15 Abril 2009, COLUMBUS, Ohio - Los investigadores han despejado un obstáculo de seguridad en los esfuerzos para desarrollar una terapia génica para una forma de distrofia muscular que deshabilita a los pacientes al debilitar gradualmente los músculos cerca de las caderas y los hombros.

Descrito como el primer ensayo de terapia génica en distrofia muscular está demostrando resultados prometedores, los investigadores de la Universidad de Florida (UF), el Hospital Nacional Infantil en Columbus, Ohio, y la Universidad de Ohio State reportaron cómo transfirieron de manera segura un gen para producir una proteína necesaria para el crecimiento de fibra muscular saludable en tres adolescentes con distrofia muscular de cintura (limb-girdle, del anillo óseo).

Los descubrimientos, que tienen relevancia para trastornos genéticos más allá de la distrofia muscular, así como condiciones de atrofia muscular, se han publicado en línea hoy en la publicación Annals of Neurology.

"Creemos que este es un hito importante en el establecimiento de la utilización con éxito de la terapia génica en la distrofia muscular", dijo Jerry Mendell, MD, director del Centro de Terapia Genética en el Instituto de Investigación en el Hospital Nacional Infantil y el autor principal del estudio. "Esta prueba sienta las bases para avanzar en el tratamiento de este grupo de enfermedades y estamos muy satisfechos con estos resultados iníciales prometedores. En pasos subsecuentes planeamos entregar el gen a través de la circulación sanguínea en espera de llegar a varios músculos. También queremos ampliar las pruebas por largos períodos de tiempo para estar seguros de la reacción del cuerpo. “Mendell también es profesor de Pediatría y Patología en el Colegio de Medicina de la Universidad Ohio State.

La distrofia muscular de cinturas actualmente describe más de 19 trastornos que se producen porque los pacientes tienen defectuoso el gen del alfa-sarcoglicano. En cada uno de los trastornos, el músculo deja de producir una proteína esencial para que las fibras musculares prosperen. Puede ocurrir en niños o adultos, y causa sus músculos se debiliten a lo largo de su vida. El ensayo evaluó la seguridad de un virus adeno-asociado modificado - aparentemente virus inofensivo conocido como AAV que ya existe en la mayoría de la gente - como un vector para entregar el gen alfa-SG en el tejido muscular.

"Los datos de seguridad son acumulativos porque este es el mismo tipo de vector que nosotros y otros grupos de investigación han utilizado con éxito en ensayos de terapia genética para otras enfermedades", dijo Barry Byrne, MD, un cardiólogo pediátrico de la UF que es miembro del Instituto de Genética de la UF y director del Centro de Terapia Genética Powell. "En este esfuerzo, aunque la prueba de la seguridad fue el principal criterio de valoración, el beneficio añadido es que ésta es una forma eficaz de transferencia de genes. A pesar de que se trata de una pequeña área de músculo, el efecto fue de larga duración, y que nunca había sido observado antes”.

Los sujetos de la investigación recibieron una dosis del gen en un lado del cuerpo y solución salina en el lado opuesto. Ni los investigadores ni los pacientes sabían que músculos del pie habían recibido el tratamiento hasta el final del experimento. Los voluntarios fueron evaluados a intervalos fijos a través de 180 días, y la eficacia de la terapia se midió mediante la evaluación de la expresión de la proteína alfa-SG en el músculo, que era de cuatro a cinco veces superior a la de los músculos que sólo recibieron la solución salina. Los voluntarios no encontraron eventos adversos para la salud, y los genes transferidos continuaban produciendo la proteína necesaria por al menos seis meses después del tratamiento.

Además, los científicos actualmente encontraron que las fibras musculares aumentaron de tamaño de las áreas tratadas, lo que sugiere que es posible luchar contra el llamado "proceso distrófico" que hace que los músculos se deterioren en el curso de la enfermedad. Más allá de la distrofia muscular, el descubrimiento muestra que el tejido muscular puede ser un medio eficaz para entregar genes terapéuticos para una variedad de trastornos musculares, incluyendo algunos que son resistentes al tratamiento, tales como la miositis por cuerpos de inclusión, y en condiciones en las que el músculo está atrofiado, como en el cáncer y el envejecimiento.

"Estos emocionantes resultados demuestran la viabilidad de la terapia génica para el tratamiento de la distrofia muscular de cintura", dijo Jane Larkindale, directora de portafolio con la Asociación de Distrofia Muscular Venture Philanthropy, un programa que mueve la investigación básica en el desarrollo de tratamiento. "La falta de efectos adversos observados en este ensayo no sólo apoya la terapia génica para esta enfermedad, sino que también apoya este tipo de terapias para muchas otras enfermedades."

# # #

La investigación fue apoyada por la Asociación de Distrofia Muscular y los Institutos Nacionales de Salud de EUA.

 

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