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Enfoque prometedor de células madre para distrofia muscular Duchenne

 

Traducido y adaptado por: Ricardo Rojas C. para Upa! Cura Duchenne
Del original en idioma Ingles de: University of Illinois News
Fuente de la información en la Web:
http://news.illinois.edu/news/13/0114stem_cell_DMD_SuzanneBerry-Miller.html

 

Champaign, lll, EUA - Investigadores han demostrado que el trasplante de células madre derivadas de vasos sanguíneos de ratones normales en los corazones de los ratones que son modelo de la patología asociada con la distrofia muscular Duchenne (DMD) impide la disminución de la función cardíaca asociada con la DMD.

 

Sus hallazgos aparecen en la revista Stem Cells Translational Medicine.

 

La distrofia muscular Duchenne es un trastorno genético causado por una mutación en el gen de la distrofina, una proteína que ancla las células musculares en su lugar cuando se contraen. Sin distrofina, las contracciones musculares rompen las membranas celulares, lo que lleva a la muerte celular. Las células musculares perdidas deben ser regeneradas, pero con el tiempo, tejido cicatrizal reemplaza las células musculares, causando la debilidad muscular y problemas cardíacos típicos de la DMD.

 

Los Centros de EUA para el Control y la Prevención de Enfermedades estiman que la DMD afecta a uno de cada 3.500 varones. La enfermedad es más frecuente en los hombres debido a que la mutación en el gen la distrofina ocurre en el cromosoma X, los hombres tienen un cromosoma X y uno Y, por lo que un varón con esta mutación desarrolla DMD, mientras que las mujeres tienen dos cromosomas X y debe tener la mutación en ambos para que tengan la enfermedad. Las mujeres con la mutación en un cromosoma X a veces desarrollan debilidad muscular y problemas del corazón también, y pueden transmitir la mutación a sus hijos.

 

A pesar de que los avances médicos han extendido la expectativa de vida de los pacientes con DMD de la adolescencia o 20s hasta sus 30 años de edad, las enfermedades relacionadas con daños en el corazón y el diafragma todavía limitan su expectativa de vida.

 

"Casi el 100 por ciento de los pacientes desarrollan cardiomiopatía dilatada," en la que un corazón debilitado con agrandamiento de las cámaras evita que la sangre se bombee correctamente a todo el cuerpo, dijo la profesora Suzanne Berry-Miller de biociencias comparativas de la Universidad de Illinois, quien dirigió el estudio. "En este momento, los médicos están tratando los síntomas de este problema en el corazón dando a los pacientes fármacos para tratar de prolongar la función del corazón, pero eso no puede reemplazar las células perdidas o dañadas", dijo.

 

En el nuevo estudio, investigadores inyectaron células madre conocidas como mesoangioblastos derivados de aorta (ADM) en los corazones de ratones con deficiencia de distrofina que sirven de modelo para la DMD humana. Las células madre ADM tiene una copia del gen de la distrofina.

 

Esta terapia de células madre prevenía o retrasaba los problemas cardíacos en los ratones que no mostraban ya signos de defectos funcionales o estructurales típicos de la distrofia muscular Duchenne, informan los investigadores.

 

Berry-Miller y sus colegas aún no saben por qué se producen los beneficios funcionales, pero propuso tres mecanismos potenciales. Ellos observaron que algunas de las células madre inyectadas se convirtieron en nuevas células del músculo cardíaco que expresaban la proteína distrofina faltante. El tratamiento también causo que las células madre existentes en el corazón se dividan y se convierten en nuevas células del músculo cardiaco, y las células madre estimulaban la formación de nuevos vasos sanguíneos en el corazón. Todavía no está claro cuál de estos efectos es responsable de retrasar la aparición de cardiomiopatía, dijo Berry-Miller.

 

"Estas células derivadas de vasos podrían ser buenas candidatas para una terapia, pero lo más importante es que los resultados nos dan nuevos objetivos terapéuticos potenciales para estudio, que se pueden activar directamente, sin el uso de células que se inyecten en el paciente, tales como los ADM en el estudio actual ", dijo Berry-Miller. "La activación de las células madre que ya están presentes en el cuerpo para reparar el tejido evitaría la posible necesidad de encontrar una coincidencia entre los donantes y los receptores y el rechazo potencial de las células madre por parte de los pacientes".

 

A pesar de los resultados alentadores que muestran que las células madre producen un beneficio funcional cuando se administran antes que surja la patología en corazones de ratón DMD, una disminución de la función se observó en ratones que ya mostraban características de cardiomiopatía dilatada. Una de estas características es el reemplazo del tejido muscular por tejido conectivo, conocido como fibrosis.

 

Esta diferencia se puede producir, Berry-Miller dijo, como resultado de que las células madre aterrizan en un bolsillo de fibrosis en lugar de uno de tejido muscular. Las células madre pueden entonces convertirse en fibroblastos que generan más tejido conectivo, aumentando la cantidad de cicatrices y haciendo la función cardiaca peor. Esto muestra que el momento de la inserción de células madre juega un papel crucial en un aumento de la función cardíaca en ratones que carecen de la proteína distrofina.


Ella sigue siendo optimista de que estos resultados proporcionen un trampolín hacia nuevos objetivos clínicos para los pacientes humanos con DMD.

 

"Este es el único estudio hasta el momento en que un beneficio funcional se ha observado a partir de células madre en el corazón deficiente de distrofina, o donde las células madre endógenas en el corazón se han observado producen nuevas células musculares que sustituyen a las que se perdieron en la DMD, por lo que Creo que se abre una nueva área para centrarse en los estudios preclínicos para la DMD, "dijo Berry-Miller.

 

El Instituto de Medicina Regenerativa de Illinois apoya esta investigación.

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