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Summit PLC presenta sus planes futuros para el desarrollo clínico de moduladores de utrofina como tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne

 

Traducido y adaptado por: Duchenne Parent Project España
Del original en idioma Ingles de: Summit PLC News
Fuente de la información en la Web:
http://www.summitplc.com/userfiles/file/2013_RNS_07%20Clinical%20plans%20for%20DMD%20programme%20FINAL.pdf

 

Oxford, Reino Unido, 21 de marzo de 2013 – Summit (AIM: Summ), una compañía para el descubrimiento y desarrollo de fármacos que avancen en terapias para la distrofia muscular de Duchenne (‘DMD’) y C. infecciones difficile, hoy esboza sus planes de futuro para el continuo desarrollo de moduladores de la utrofina para el tratamiento de la DMD. La modulación de utrofina es un enfoque de modificación de la enfermedad que tiene el potencial para tratar todas las formas genéticas de DMD. El programa de Summit incluye la iniciativa de su candidato SMT C1100 que se espera entre en ensayos clínicos en pacientes durante el segundo semestre de 2013, y la temprana etapa de la siguiente generación de moduladores utrofina se está desarrollando para agregar más valor al programa. Summit presenta su programa modulador de utrofina en una importante conferencia internacional que se celebrará a finales de esta primavera.

 

“Summit tiene una oportunidad única para desarrollar una franquicia de gran valor en la modulación de utrofina, un enfoque innovador terapeútico para la DMD que se dirige a todas las formas genéticas de esta enfermedad devastadora “, comentó Glyn Edwards, consejero delegado Oficial de Summit. “Estos ensayos clínicos serán los primeros en evaluar la modulación de utrofina en los pacientes, y su objetivo es establecer rápidamente prueba clínica de concepto para el SMT C1100 a través del uso de nuevos biomarcadores desarrollados a medir aspectos de la salud muscular. El trabajo de biomarcadores, que se llevó a cabo en parte con nuestro programa de desarrollo clínico, fortalecerá nuestra franquicia DMD y aumentará el valor comercial de este activo. “

 

La prueba de concepto propuesto para el paciente contará con dos componentes: una dosis- la búsqueda de estudio en los pacientes con DMD para confirmar traducción de la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de un adulto a la población pediátrica, seguida de una fase 2 de prueba que incluirá los marcadores clínicos de la salud muscular y los niveles de expresión de utrofina y otros biomarcadores novedosos. El programa tiene biomarcador comenzado, y cuenta con la colaboración del Children’s National Medical Center de Washington DC, financiado por las organizaciones de DMD, The Foundation to Eradicate Duchenne, que fue anunciado por Summit en febrero de 2013. Cumbre está ahora comprometido con las autoridades reguladoras y espera que el estudio de búsqueda de dosis comiencen en el segundo semestre de 2013.

 

En la preparación para los estudios clínicos, fabricación de material de medicamentos y de largo plazo se encargarán los estudios de toxicología de reglamentación. Summit ha seleccionado un especialista con capacidad de fabricación y formulación de medicamentos grado GMP, material para su uso en los estudios de toxicología a largo plazo, la prueba de paciente de ensayos de concepto, y en última instancia las pruebas futuras y potenciales de registro y de uso de mercado.

 

La compañía presentará su programa de modulación de utrofina y desarrollo de biomarcadores en la Conferencia científica de la Asociación de Distrofia Muscular, el 21-24 Abril de 2013, en Washington DC, EE.UU.. Una copia de la presentación estará disponible en el sitio web de la empresa en ese momento.

 

Acerca de la DMD y Modulación de utrofina
La DMD es causada por mutaciones genéticas en los pacientes de la proteína distrofina, que conduce a la atrofia muscular progresiva y es en última instancia fatal. Summit es pionera en la modulación de utrofina para estimular la producción de utrofina, una proteína funcionalmente similar a la distrofina que es expresada y regenerada en el músculo fetal, y que tiene el potencial de restaurar y mantener la función muscular saludable. Este enfoque modificador de la enfermedad estaría dirigido a todas las formas genéticas de la DMD. SMT C1100 es el medicamento modulador de utrofina líder de la Compañía y ha completado con éxito un ensayo clínico de fase 1 en voluntarios sanos a finales de 2012.

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