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Integrina Alfa 7 se muestra prometedora para terapia génica para tratar distrofia muscular Duchenne

 

Traducido y adaptado por: Ricardo Rojas C.
Del original en idioma Ingles de: Nationwide Childrens Hospital
Fuente de la información en la Web:
http://www.nationwidechildrens.org/medical-professional-publications/alpha-7-integrin-shows-promise-for-gene-therapy-to-treat-duchenne-muscular-dystrophy?contentId=114357&orgId=20014

 

El estudio, publicado en la publicación Molecular Therapy, describe un nuevo enfoque de tratamiento potencial para la distrofia muscular Duchenne.

 

Investigadores del Hospital Nacional Infantil han identificado un posible nuevo tratamiento para la forma más grave de distrofia muscular. El estudio, publicado en Molecular Therapy, encontró que la terapia génica mejora la fuerza muscular y la estabilidad en un modelo de ratón de distrofia muscular Duchenne, la forma más común del grupo de trastornos musculares hereditarios.

 

Una enfermedad degenerativa fatal y de rápido avance, la distrofia muscular Duchenne, o DMD-afecta a uno de cada 5,000 varones recién nacidos. Los niños con DMD pueden perder la capacidad de caminar a la mitad de la adolescencia, y provocar deceso por complicaciones cardíacas y respiratorias por lo general entre los 20 y 30 años.

 

El gen defectuoso para la distrofina, una proteína en los músculos, causa la enfermedad. Los pacientes con DMD no producen distrofina, y los investigadores en genética han luchado duramente para reemplazar la proteína debido al gran tamaño de su gen y por problemas inmunológicos. Como resultado, los investigadores del Nacional Infantil probaron un enfoque alternativo, utilizando una proteína diferente llamada integrina alfa 7, que también ayuda a estabilizar el músculo, como un reemplazo para la distrofina faltante.

 

"Estábamos buscando una proteína que fuera más pequeña y ya expresada en los pacientes. Por lo tanto, los pacientes ya serian tolerantes a la proteína ", dice Louise R.-Rodino Klapac, PhD, autor co-líder del estudio junto a Jerry R. Mendell, MD, director del Centro de Terapia Génica en el Instituto de Investigaciones del Nacional Infantil.

 

Los investigadores entregaron el gen humano de integrina alfa 7 en ratones adolescentes con distrofia muscular utilizando un virus llamado AAV (virus adeno-asociado) como un sistema de entrega. El AAV es un virus pequeño que nunca ha sido asociado con ninguna enfermedad humana. Las pruebas mostraron que la Alfa 7 redujo la progresión normal de la enfermedad en las patas que fueron inyectadas con la proteína.


"Cuando repetidamente dañamos el músculo, el músculo mantiene su fuerza como lo haría en un ratón normal", dice Kristin N. Heller, una estudiante de doctorado de la Universidad Estatal de Ohio en Biología Molecular, Celular y del Desarrollo y co-autora del estudio.

 

El estudio del Nacional Infantil se centraban únicamente en la DMD, pero los investigadores dicen que su enfoque podría tener una aplicación más amplia. "Tiene el potencial de ser una terapia más universal y aplicarse a otras formas de distrofia muscular", Rodino-Klapac dice. Investigaciones adicionales deben determinar esos vínculos, dice.

 

Ensayos clínicos no son inminentes, pero los investigadores dicen que su enfoque utilizando terapia génica de Alfa 7 (usando la proteína para llenar el vacío dejado por la falta de distrofina) podría ser más eficaz que el único tratamiento actual para DMD, los corticoesteroides, que tienen un efecto modesto. Lo que es más, el nuevo método podría también ser más conveniente. "Tenemos la esperanza de que sería un tratamiento de una sola vez"-Rodino Klapac dice. "Esa es la ventaja de la terapia génica. Usando un AAV, debe ser estable durante un largo período de tiempo. "

 

La Alfa 7 no puede curar la enfermedad, pero podría alterar la historia natural de la misma. "Lo primero que debe cambiar es la historia natural con los corticoides", Rodino-Klapac dice. "Eso permitirá a los chicos caminar un poco más. Potencialmente, la Alfa 7 extendería esto aún más y proporcionaría una mejora notable en la calidad de vida de los niños con DMD”.

 

El estudio fue financiado por la subvención del Centro de Investigación Cooperativa Wellstone de Distrofia Muscular en el Nacional Infantil y el Centro de Investigación Cooperativa Wellstone de Distrofia Muscular concediendo la beca Graduate Student Fellowship Training a Heller, un estudiante de doctorado del Estado de Ohio.

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