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Nueva Terapia Substituye Proteína Faltante en Distrofia Muscular

 

Traducción y adaptación por: Julio Chojeda Torres
Del original en idioma Ingles de: ScienceDaily News
Fuente de la información en la Web:
http://www.sciencedaily.com/releases/2009/05/090526152713.htm

 

Mayo 27, 2009 - Investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Minnesota han descubierto una nueva terapia con potencial para tratar a personas con distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad mortal y la más común de las distrofias en niños.

En el modelo de ratón, los investigadores lograron substituir la proteína faltante (distrofina), que es parte fundamental de la estructura que mantiene unido al tejido muscular y la que origina la enfermedad, reparando eficazmente el tejido muscular.
Los investigadores inyectaron a ratones con distrofia la proteína llamada utrofina – similar a la distrofina - que se modificó con un compuesto adherido que penetra en la célula, llamado TAT.

El estudio es el primero que establece la eficacia y la viabilidad de la proteína a base de utrofina y el compuesto TAT como terapia viable para el tratamiento de la distrofia muscular así como de las enfermedades del músculo cardíaco causadas por la pérdida de distrofina.
La investigación se publicó en la edición PloS Medicine del 26 de mayo de 2009. " Este enfoque único puede substituir la proteína faltante sin las complejidades del reemplazo génico o de la célula madre " manifestó James Ervasti, Ph.D., investigador principal del estudio, y profesor en el Departamento de Bioquímica, Biología Molecular y Biofísica.

La distrofia muscular origina que los músculos del cuerpo se debiliten progresivamente; siendo la Duchenne, la más común y la más severa de las distrofias musculares de la niñez. Uno de cada 3.500 niños nace con la enfermedad que conduce a la parálisis. Los síntomas comienzan por lo general a los 2 o 3 años, y para los 12 la mayoría de los niños está en silla de ruedas, y muchos con esta enfermedad fallece en los últimos años de su adolescencia o a comienzos de su segunda década de vida. El tratamiento actual, que se limita a los corticoesteroides, es poco eficaz y puede causar efectos secundarios serios.

La investigación en curso para vencer la distrofia muscular en base a la terapia génica y el tratamiento de la célula madre promete mucho, pero obstáculos importantes deben superarse antes de que estos enfoques o procedimientos sean viables en pacientes humanos, añadió Ervasti.

Llevar el tratamiento a cada célula muscular vía la terapia génica o las células madres es difícil porque el tejido muscular constituye una gran parte del cuerpo humano. Además, el sistema inmune puede rechazar el tratamiento celular o génico porque vería a estas células o genes recientemente introducidos como sustancia extraña.
El método de Ervasti puede resolver ambos problemas. Después de la inyección, la combinación TAT-utrofina se propaga por todo el cuerpo eficientemente y puede penetrar la pared de la célula muscular a fin de substituir la distrofina faltante. Porque cada célula en el cuerpo produce utrofina de manera natural, el compuesto TAT-utrofina sortea los problemas de inmunidad asociadas con otros procedimientos terapéuticos.

" Nuestro enfoque de reemplazo de la proteína trata de manera directa y simple la causa de la distrofia muscular de Duchenne, " señaló Ervasti. Este nuevo método no es una cura para la distrofia muscular; sino más bien, una terapia que se puede administrar regularmente; y si el tratamiento da resultado en modelos animal y humano más grandes, lo más probable es que los investigadores desarrollen una droga para los pacientes. Ervasti tiene la esperanza que la terapia pueda probarse en ensayos clínicos humanos en un plazo de 3 años.

La investigación fue financiada por la Asociación de Distrofia Muscular, la Fundación Nash Avery, El Fondo Charley y la Fundación para erradicar la distrofia Duchenne.


 

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